Désignés comme tels à l’occasion d’une procédure nationale de labellisation, les centres de référence pour la prise en charge des maladies rares (CRMR) ont une mission d’expertise et de recours pour une ou un groupe de maladies rares. Dans le cadre du troisième plan « maladies rares »(1), une récente circulaire prévoit le lancement d’une nouvelle procédure de labellisation à leur profit, et précise aux établissements de santé les modalités de mise en œuvre de l’appel à projets. Cette labellisation vise à clarifier la structuration de la prise en charge des maladies rares en France(2) en actualisant la liste des CRMR, désormais définis comme des « réseaux ». Ils comprennent en effet un site coordonnateur, un ou plusieurs sites constitutifs et un ou plusieurs centres de compétences « maladies rares » (CCMR), lesquels ont vocation à assurer la prise en charge et le suivi des personnes malades et auxquels la procédure de labellisation est étendue.
Le dépôt d’un dossier doit être justifié par le besoin et la rareté de l’expertise pour une ou un groupe de maladies rares, par la complexité de la prise en charge et par la nécessité d’organiser une offre de soins structurée.
Il revient à l’établissement siège du site coordonnateur candidat de transmettre un dossier complet de candidature à la direction générale de l’offre de soins (DGOS) et à l’agence régionale de santé dont il dépend. Le dossier comprend un volet de présentation générale du centre de référence, un volet pour le site coordonnateur, un volet pour chaque site constitutif et un volet pour chaque CCMR. Il doit être accompagné :
→ d’un courrier signé par le responsable médical du site coordonnateur candidat et par le directeur de l’établissement de santé siège ;
→ le cas échéant, d’un courrier signé par le responsable médical et le directeur de l’établissement de santé du site constitutif et du centre de compétence ;
→ de l’avis motivé de la filière de santé « maladies rares » de rattachement quand elle existe.
Les dossiers peuvent être déposés à la DGOS jusqu’au12 janvier 2017.
Pour que sa demande soit recevable, le CRMR candidat doit notamment avoir un seul site coordonnateur, assurer les cinq missions des centres de référence (recours, recherche, expertise, enseignement et formation, coordination) et s’appuyer sur une organisation territoriale, déterminée en lien avec la filière de santé « maladies rares » de rattachement.
Afin de garantir une expertise et une prise en charge optimales, chaque centre de référence doit présenter un regroupement pertinent de sites ou CCMR concernant une maladie ou un groupe de maladies définies.
Si la candidature comprend un ou plusieurs sites constitutifs en complément du site coordonnateur, le CRMR candidat doit justifier leur présence en démontrant qu’ils apportent une complémentarité d’expertise, de recours, de recherche ou de formation, qu’ils permettent d’assurer la prise en charge complémentaire de celle du site coordonnateur, ou que leurs activités, identiques à celles du site coordonnateur, sont justifiées par la prévalence ou la diversité des maladies rares concernées.
Le centre de référence candidat doit aussi répondre à des seuils minimaux d’activité requis pour chaque mission (recours, recherche, expertise, enseignement et formation, coordination).
L’évaluation des candidatures revient à un comité d’experts. La répartition des dossiers entre eux est tirée au sort, et pourra être revue afin d’éviter tout conflit d’intérêt. Un jury sera réuni dans un second temps par les directions générales pour statuer sur les propositions. S’il formule des demandes de modifications ou des compléments d’information au candidat, celui-ci disposera d’un délai de quatre mois pour proposer un nouveau dossier.
La décision de labellisation est prise par la DGOS, qui la notifie aux établissements sièges des différents sites du centre de référence. La publication des premiers résultats de l’appel à projets doit intervenir en mars 2017. La liste des CRMR labellisés sera fixée par arrêté.
La labellisation est valable pour une durée de cinq ans, pendant laquelle des modalités de suivi seront mises en place. Le non-respet de ces modalités par les CRMR labellisés ou par l’un de leurs sites pourra entraîner la suspension provisoire, voire définitive, de tout ou partie du financement, ou le retrait de la labellisation.