« Dans le contexte actuel », un troisième plan national « maladies rares » est « nécessaire pour poursuivre les efforts engagés et permettre la mobilisation de tous les acteurs », estime le Haut Conseil de la santé publique (HCSP) dans un récent rapport(1). Dressant un bilan en demi-teinte du deuxième plan consacré aux maladies rares(2), il formule plusieurs « pistes d’amélioration »(3).
S’agissant de la structuration de l’offre de soins en filières(4), les résultats sont mitigés, souligne tout d’abord le HCSP. Pour lui, il faut « clarifier la logique de filières par rapport à la logique de centres de référence et préciser la valeur ajoutée par les filières pour permettre une évaluation de la performance de cette organisation ». En outre, « la mise en œuvre de règles de financement prenant mieux en compte les critères d’activité est aussi nécessaire, y compris pour diminuer l’hétérogénéité de financement entre les structures », juge-t-il. Le Haut Conseil plaide également pour une meilleure coordination des secteurs sanitaire et médico-social via les filières et pour un « meilleur partage » de l’information entre les centres de référence et les maisons départementales des personnes handicapées(5).
« La prise en charge des patients a bénéficié d’améliorations notables », relève par ailleurs l’instance, même si tous les objectifs dans ce domaine n’ont pas été atteints (insuffisance des protocoles nationaux de diagnostic et de soins, en particulier). Ainsi, selon elle, « l’errance diagnostique, principal problème identifié lors du premier plan national maladies rares, semble avoir diminué ». Un résultat positif qu’elle attribue notamment à l’effort d’information via la plateforme d’appels « maladies rares info services » et Orphanet (portail Internet européen de référence sur les maladies rares). « Ces outils d’information doivent être consolidés et soutenus pour assurer leur pérennité », plaide-t-elle.
Par ailleurs, le Haut Conseil regrette que la prise en compte des inégalités sociales et territoriales de santé ne soit « pas un objectif explicite du plan ni une préoccupation des acteurs sur le terrain ». Pour lui, le troisième plan devra donc prévoir « des mesures spécifiques concernant soit les personnes les plus défavorisées, soit les régions les moins bien dotées en structures de diagnostic et de prise en charge ». Il appelle également à « considérer l’ensemble des maladies rares de façon équitable ».
Enfin, la gouvernance du plan devra être revue en mettant en place « de façon officielle » des structures de pilotage « tant stratégique qu’opérationnel », prône le rapport.
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(2) Initialement programmé pour la période 2011-2014, ce plan a été prolongé jusqu’en 2016 – Voir ASH n° 2699 du 4-03-11, p. 8.
(3) Le premier plan « maladies rares » pour 2005-2008 a quant à lui l’objet d’un bilan globalement positif par le HCSP – Voir ASH n° 2610 du 22-05-09, p. 10.
(4) Une récente instruction a précisé les missions et le périmètre des centres de référence, des centres de compétences et des filières de santé « maladies rares » – Voir ASH n° 2946 du 5-02-16, p. 37.
(5) Rappelons qu’un groupe de travail planche sur l’optimisation des échanges d’information entre les personnes souffrant d’une maladie rare, les professionnels de santé et l’équipe pluridisciplinaire de la maison départementale – Voir ASH n° 2951 du 11-03-16, p. 6.