Si le premier plan « maladies rares » avait permis des avancées majeures pour les malades, le second qui vient d’être lancé (voir ce numéro, page8) « n’est pas à la hauteur des besoins », estiment l’Association française contre les myopathies (AFM), Alliances maladies rares et Eurordis (fédération européenne d’associations de malades). Celles-ci espéraient un effort financier plus important afin de couvrir les trois millions de personnes concernées. Or, sur les 180 millions d’euros prévus, seulement 86 seront consacrés à des mesures nouvelles. En outre, les associations relèvent que le plan n’évoque que des objectifs généraux sans définir les moyens financiers et méthodologiques pour mettre en œuvre les mesures. Par ailleurs, sont insuffisamment pris en compte le développement thérapeutique, le « médicament orphelin », l’organisation de la prise en charge et l’accompagnement des malades, la mise en œuvre régionale du plan et le nombre d’assistants de recherche clinique.
Les associations soulignent toutefois quelques bonnes initiatives comme le projet de filière « maladies rares » ou la création d’une fondation qui leur sera dédiée. Elles entendent désormais « avoir une attitude pro-active au sein du comité de suivi et de prospective du plan, explique Christian Cottet, directeur général de l’AFM, pour rendre le plus opérationnels possible les principes qui y figurent ».