«Globalement positif », le premier plan national consacré aux maladies rares pour la période 2005-2008 « lègue une infrastructure », estime le Haut Conseil de la santé publique (HCSP) dans un rapport d'évaluation récemment rendu public (1). Toutefois, alerte-t-il, « si l'effort n'est pas soutenu, ce socle deviendra rapidement inutile ». Cette évaluation vient compléter le bilan « largement positif » diffusé par le ministère de la Santé à l'occasion de la journée internationale des maladies rares, le 28 février dernier. Et doit servir de base à l'élaboration du prochain plan pour 2010-2014.
Selon l'instance, le plan a eu des « résultats très positifs pour quelques-uns de ses axes les plus importants (accès aux soins, recherche, information des malades et des médecins...) ». Parmi les avancées « à conforter » figurent les centres de référence, qui ont permis « un progrès considérable dans la qualité et l'homogénéisation de la prise en charge » des malades, souligne-t-elle. Considérant que « cette structure originale est encore fragile car elle ne trouve pas sa place dans les orientations actuelles de réorganisation des hôpitaux », elle plaide pour une réflexion sur leur statut au sein du système de santé publique.
Pour d'autres axes du plan (épidémiologie, formation des professionnels, organisation du dépistage...), le HCSP relève en revanche des résultats « insuffisants, voire absents ». Ce qu'il explique par « un manque évident de moyens, d'acteurs, d'incitations ou même de réflexion préalable ». A ce titre, il préconise de revoir « radicalement » la politique du dépistage, de structurer une coordination régionale des maisons départementales des personnes handicapées en interface avec les centres de référence, et de développer la communication, non seulement sur les maladies rares, mais également sur le plan et ses acteurs.
Le Haut Conseil recommande en outre de mettre fin à l'hétérogénéité de la prise en charge par les caisses d'assurance maladie et d'assurer l'équité nationale, y compris dans les départements d'outre-mer. Le principe d'une affection de longue durée (ALD) « maladie rare » ayant été rejeté par la Haute Autorité de santé, il plaide pour un assouplissement de la procédure de double demande d'admission en ALD (par le centre de référence puis par le médecin traitant). S'agissant des frais de transport vers les centres de référence, leur prise en charge par l'assurance maladie s'est améliorée, note-t-il. Enfin, il suggère de faciliter l'accès à l'hospitalisation de jour, jugée « particulièrement adaptée » aux maladies rares, notamment en revoyant sa tarification.
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