L'annonce était très attendue. Nicolas Sarkozy a promis, le 10 octobre lors du symposium européen sur les maladies rares organisé à Paris, qu'un nouveau plan entrera en vigueur en 2010 et prendra le relais du premier programme 2005-2008. Les cinq membres de la « Plateforme maladies rares » (1) ont donc tout lieu d'être satisfaits même s'ils entendent bien que ce plan ne soit pas une coquille vide. « Il doit organiser la prise en charge des malades au niveau local en développant les liens avec les maisons départementales des personnes handicapées », défend Françoise Antonini, déléguée générale de l'Alliance maladies rares, pour laquelle l'accompagnement social des malades doit être « une réelle priorité ».
Parmi les préoccupations également, la pérennisation des financements : « Le premier plan a permis de débloquer un budget spécifique pour les centres de référence chargés de l'expertise au niveau national ainsi que pour les centres de compétences au niveau régional. Or les difficultés financières des hôpitaux font craindre que les financements alloués aux diagnostics et aux prises en charge des patients atteints de maladies rares soient utilisés à autre chose », poursuit-elle. Roselyne Bachelot, ministre de la Santé, a, pour sa part, indiqué, dans un courrier à la Plateforme, que « 2009 ne sera pas une année blanche mais une année de transition et de consolidation au cours de laquelle les financements seront maintenus ».
Autre sujet de préoccupation : l'augmentation du coût des médicaments orphelins et la baisse de leur prise en charge. « Il serait inconcevable que les 49 médicaments orphelins mis sur le marché depuis 2000 ainsi que ceux qui le seront prochainement ne soient pas accessibles à tous les malades qui en ont besoin », précise la Plateforme. Enfin, ses membres insistent sur la nécessaire information des professionnels sur les maladies rares et sur le dispositif mis en place ces dernières années.
Pionnière au niveau européen dans la prise en compte des maladies rares, la France est le seul pays de l'Union à disposer aujourd'hui d'un plan national opérationnel sur les maladies rares. Forte de sa présidence européenne, elle se doit « d'impulser une véritable politique européenne », expliquent les membres de la Plateforme. Et de rappeler que la Commission européenne s'apprête à adopter en novembre une communication sur le thème « Les maladies rares, un enjeu pour l'Europe », qui devrait être suivie d'une recommandation du Conseil des ministres de la santé. « Or la France n'a pas encore mis ce texte à l'ordre du jour du prochain Conseil des ministres de la Santé, qui se tient le 16 décembre », regrette Yann Le Cam.
(1) Qui regroupe l'Alliance maladies rares, Orphanet (serveur européen d'informations sur les maladies rares), Eurordis (fédération européenne d'associations de malades), le MRIS (Maladies rares info services) et l'Institut des maladies rares : 102, rue Didot - 75014 Paris - Tél. 01 56 53 53 40.