La loi de financement de la sécurité sociale pour 2007 a institué une procédure dérogatoire de prise en charge par l'assurance maladie de certains médicaments, produits ou prestations destinés aux patients souffrant de maladies rares ou graves et prescrits en dehors du périmètre des biens et services remboursables. L'idée étant, pour les cas dans lesquels le nombre de patients concernés ne permet pas de conduire des études cliniques mais où certains médicaments ont fait la preuve de leur efficacité, de prendre en charge des produits même non remboursés dès lors qu'ils sont indispensables à la survie de certains patients et peuvent venir grever le budget des familles. Le décret organisant le dispositif - et permettant donc sa mise en oeuvre - vient de paraître. Il détaille, entre autres, la procédure ainsi que ses règles et délais.
Pour mémoire, la prise en charge à titre dérogatoire est possible, pour une durée limitée, sous réserve que plusieurs conditions soient réunies. Le produit doit ainsi être prescrit lorsqu'il n'existe pas d'alternative appropriée pour le traitement d'une affection de longue durée (1) ou d'une maladie rare (2). Il doit par ailleurs figurer dans un avis ou une recommandation de la Haute Autorité de santé (HAS), concernant une catégorie de malades, après consultation de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé pour certains produits (3).
Le décret précise notamment que la Haute Autorité de santé peut, en vue de l'application de la nouvelle procédure, être saisie d'une demande d'avis par le ministre chargé de la santé, ou celui chargé de la sécurité sociale ou encore par le conseil de l'Union nationale des caisses d'assurance maladie. L'avis est rendu dans le délai de six mois à compter de la date à laquelle il a été demandé. La HAS peut également émettre une recommandation, si elle agit de sa propre initiative, en vue de cette procédure de prise en charge à titre dérogatoire.
La prise en charge à titre dérogatoire est prononcée pour une période maximale de trois ans et est renouvelable pour la même durée.
(1) C'est-à-dire lorsque le bénéficiaire a été reconnu atteint d'une des affections comportant « un traitement prolongé et une thérapeutique particulièrement coûteuse ».
(2) Telle que définie par le règlement (CE) n°141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins.
(3) Il s'agit de ceux mentionnés à l'article L. 5311-1 du code de la santé publique.